Edición de genes/LiveScience
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Científicos chinos han editado los genomas de embriones humanos por primera vez, lo que confirma los rumores y enciende un debate ético.
Investigadores de la Universidad Sun Yat-sen en Guangzhou, China, utilizan una técnica experimental de edición de genes para modificar un gen en los embriones humanos que causa un trastorno sanguíneo fatal. El procedimiento, que se hizo en embriones no viables, fue sólo un éxito parcial, informó Nature News.
El estudio, que fue publicado el lunes 18 de abril en Protein & Cell, ha suscitado dudas en la comunidad científica sobre los riesgos del procedimiento y la ética de su uso en humanos.
"El estudio chino debe ser una severa advertencia a cualquier médico que piensa que la tecnología está lista para erradicar la enfermedad de los genes", dijo George Daley, un biólogo de células madre en la Escuela de Medicina de Harvard en Boston, a Nature News.
La técnica consiste en un complejo de enzima conocida como CRISPR / Cas9, que se encuentra en muchas bacterias. CRISPR es un corta secuencia repetida de ARN que coincide con la secuencia genética que el investigador quiere modificar. Se trabaja en conjunto con Cas9, una enzima que corta el ADN como un par de tijeras moleculares.
En primer lugar, la CRISPR / Cas9 realiza una compleja búsqueda a través del ADN de la célula hasta que encuentra lo que necesita y se une a una secuencia que coincide con el CRISPR, dijo John Reidhaar-Olson, un bioquímico del Albert Einstein College of Medicine en Nueva York, que no participó del estudio . Entonces, el Cas9 corta el ADN. Por último, se efectúa la inserción de un fragmento de ADN suministrado por el experimentador, dijo Reidhaar-Olson dijo Live Science.
En las bacterias, el complejo ofrece resistencia contra ADN extraño, tales como plásmidos (pequeñas piezas circulares de ADN) y fagos (virus que infectan bacterias). Pero desde 2013, los científicos han utilizado el sistema para editar genes en las células de otras especies, incluyendo células humanas adultas y embriones de animales. Pero esta es la primera vez que se ha utilizado para modificar embriones humanos.
En el estudio, Junjiu Huang, investigador de genética en la Universidad Sun Yat-sen, inyecta el complejo CRISPR / Cas9 en embriones humanos con el fin de reparar un gen de la beta talasemia, un trastorno sanguíneo potencialmente fatal que reduce la producción de hemoglobina. Los embriones, que se obtuvieron de las clínicas de fertilidad locales, no podían dar lugar a nacimientos vivos porque habían sido fecundados por dos espermatozoides, lo que impide que los embriones se desarrollen correctamente.
Los investigadores realizaron el procedimiento en 86 embriones, y esperaron cuatro días para permitir que la edición de genes tuviera lugar. Setenta y uno de los embriones sobrevivieron, y los investigadores testearon genéticamente 54 de ellos.
Sólo 28 embriones se empalmaron con éxito, es decir, se eliminó el gen defectuoso, y sólo algunos incorporaron al gen sano en su lugar. La tasa de éxito debe estar cerca del 100 por ciento antes de que la técnica pudiera ser usada en embriones humanos viables, dijeron los investigadores.
El procedimiento causó mutaciones preocupantes en otras partes del genoma en los embriones de ratón y células humanos sometidas al mismo procedimiento. Estas mutaciones pueden tener efectos perjudiciales en las células, lo cual es una de las grandes preocupaciones acerca de la edición de genes.
Debido a estos problemas de seguridad, el uso de esta técnica en humanos plantea serias cuestiones éticas, afirman algunos científicos. Los editores de las revistas Nature y Ciencia se negaron a publicar el estudio por tales razones éticas, Huang dijo a Nature News.
Científicos chinos han editado los genomas de embriones humanos por primera vez, lo que confirma los rumores y enciende un debate ético.
Investigadores de la Universidad Sun Yat-sen en Guangzhou, China, utilizan una técnica experimental de edición de genes para modificar un gen en los embriones humanos que causa un trastorno sanguíneo fatal. El procedimiento, que se hizo en embriones no viables, fue sólo un éxito parcial, informó Nature News.
El estudio, que fue publicado el lunes 18 de abril en Protein & Cell, ha suscitado dudas en la comunidad científica sobre los riesgos del procedimiento y la ética de su uso en humanos.
"El estudio chino debe ser una severa advertencia a cualquier médico que piensa que la tecnología está lista para erradicar la enfermedad de los genes", dijo George Daley, un biólogo de células madre en la Escuela de Medicina de Harvard en Boston, a Nature News.
La técnica consiste en un complejo de enzima conocida como CRISPR / Cas9, que se encuentra en muchas bacterias. CRISPR es un corta secuencia repetida de ARN que coincide con la secuencia genética que el investigador quiere modificar. Se trabaja en conjunto con Cas9, una enzima que corta el ADN como un par de tijeras moleculares.
En primer lugar, la CRISPR / Cas9 realiza una compleja búsqueda a través del ADN de la célula hasta que encuentra lo que necesita y se une a una secuencia que coincide con el CRISPR, dijo John Reidhaar-Olson, un bioquímico del Albert Einstein College of Medicine en Nueva York, que no participó del estudio . Entonces, el Cas9 corta el ADN. Por último, se efectúa la inserción de un fragmento de ADN suministrado por el experimentador, dijo Reidhaar-Olson dijo Live Science.
En las bacterias, el complejo ofrece resistencia contra ADN extraño, tales como plásmidos (pequeñas piezas circulares de ADN) y fagos (virus que infectan bacterias). Pero desde 2013, los científicos han utilizado el sistema para editar genes en las células de otras especies, incluyendo células humanas adultas y embriones de animales. Pero esta es la primera vez que se ha utilizado para modificar embriones humanos.
En el estudio, Junjiu Huang, investigador de genética en la Universidad Sun Yat-sen, inyecta el complejo CRISPR / Cas9 en embriones humanos con el fin de reparar un gen de la beta talasemia, un trastorno sanguíneo potencialmente fatal que reduce la producción de hemoglobina. Los embriones, que se obtuvieron de las clínicas de fertilidad locales, no podían dar lugar a nacimientos vivos porque habían sido fecundados por dos espermatozoides, lo que impide que los embriones se desarrollen correctamente.
Los investigadores realizaron el procedimiento en 86 embriones, y esperaron cuatro días para permitir que la edición de genes tuviera lugar. Setenta y uno de los embriones sobrevivieron, y los investigadores testearon genéticamente 54 de ellos.
Sólo 28 embriones se empalmaron con éxito, es decir, se eliminó el gen defectuoso, y sólo algunos incorporaron al gen sano en su lugar. La tasa de éxito debe estar cerca del 100 por ciento antes de que la técnica pudiera ser usada en embriones humanos viables, dijeron los investigadores.
El procedimiento causó mutaciones preocupantes en otras partes del genoma en los embriones de ratón y células humanos sometidas al mismo procedimiento. Estas mutaciones pueden tener efectos perjudiciales en las células, lo cual es una de las grandes preocupaciones acerca de la edición de genes.
Debido a estos problemas de seguridad, el uso de esta técnica en humanos plantea serias cuestiones éticas, afirman algunos científicos. Los editores de las revistas Nature y Ciencia se negaron a publicar el estudio por tales razones éticas, Huang dijo a Nature News.
Chinese scientists have edited the genomes of human embryos for the first time, confirming a storm of rumors and igniting an ethical debate.
Researchers at Sun Yat-sen University in Guangzhou, China, used an experimental gene-editing technique to modify a gene in human embryos that causes a fatal blood disorder. The procedure, which was done in nonviable embryos, was only partially successful, Nature News reported.
The study, which was published online Monday (April 18) in the journalProtein & Cell, has raised questions in the scientific community over therisks of the procedure and the ethics of its use in humans. [Unraveling the Human Genome: 6 Molecular Milestones]
"Their study should be a stern warning to any practitioner who thinks the technology is ready for testing to eradicate disease genes," George Daley, a stem-cell biologist at Harvard Medical School in Boston, told Nature News.
The technique involves an enzyme complex known as CRISPR/Cas9, found in many bacteria. CRISPR (short for "clustered regularly interspaced short palindromic repeats"), is a short, repeated sequence of RNA that matches the genetic sequence the researcher wants to modify. It works in concert with Cas9, an enzyme that cuts DNA like a pair of molecular scissors.
First, the CRISPR/Cas9 complex searches through the cell's DNA until it finds and binds to a sequence that matches the CRISPR, said John Reidhaar-Olson, a biochemist at Albert Einstein College of Medicine in New York, who was not involved in the study. Then, the Cas9 cuts the DNA. Lastly, the cell repairs the cut, in this case by inserting a piece of DNA supplied by the experimenter, Reidhaar-Olson told Live Science.
In bacteria, the complex provides resistance against foreign DNA, such as plasmids (small, circular pieces of DNA) and phages (viruses that infect bacteria). But since 2013, scientists have used the system to edit genesin the cells of other species, including adult human cells and animal embryos. But this is the first time it has been used to modify human embryos.
In the study, Junjiu Huang, a genetics researcher at Sun Yat-sen University, injected the CRISPR/Cas9 complex into human embryos in order to repair a gene for Beta thalassaemia, a potentially fatal blood disorder that reduces the production of hemoglobin. The embryos, which were obtained from local fertility clinics, could not result in live births because they had been fertilized by two sperm, which prevents the embryos from developing properly.
The researchers performed the procedure on 86 embryos, and waited four days to allow the gene editing to take place. Seventy-one of the embryos survived, and the researchers genetically tested 54 of them.
Only 28 embryos were spliced successfully, meaning the faulty gene was removed, and just a few of those incorporated the healthy gene in its place. The success rate would need to be closer to 100 percent before the technique could be used in viable human embryos, the researchers said.
The procedure also caused worrisome mutations in other parts of the genome — and at a much higher rate than in mouse embryos or adult human cells undergoing the same procedure. These mutations could have detrimental effects on cells, which is one of the big concerns about gene editing.
Because of these safety issues, the use of this technique in humans poses serious ethical questions, some scientists say. The editors of the journals Nature and Science refused to publish the study for such ethical reasons, Huang told Nature News. (Versión original)
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